2017 年 4 月 27 日——美国食品和药物管理局今天扩大了Stivarga (regorafinib) 的批准用途，以包括治疗先前接受过索拉非尼药物治疗的肝细胞癌（HCC 或肝癌）患者。这是近十年来 FDA 批准的首个肝癌治疗药物。
“肝癌患者可用的治疗选择有限，”FDA 药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤学卓越中心主任、医学博士 Richard Pazdur 说。“这是 HCC 患者第一次接受 FDA 批准的治疗，如果他们的癌症对索拉非尼的初始治疗停止反应，则可以使用这种治疗。”
据美国国家癌症研究所称，2017 年约有 40,710 人将被诊断出患有肝癌，约 28,920 人将死于这些疾病。HCC 起源于肝脏，是最常见的肝癌形式。
瑞戈非尼是一种激酶抑制剂，通过阻断多种促进癌症生长的酶发挥作用，包括血管内皮生长因子通路中的酶。瑞戈非尼还被批准用于治疗对先前治疗不再有反应的结直肠癌和胃肠道间质瘤。
一项随机试验研究了瑞戈非尼治疗 HCC 的安全性和有效性，该试验纳入了接受索拉非尼治疗后肿瘤进展的 573 名 HCC 患者。该试验测量了患者接受治疗后的生存时间（总生存期）、治疗后肿瘤不生长的时间（无进展生存期）以及治疗后肿瘤完全或部分缩小的患者百分比（总体反应）速度）。服用瑞戈非尼 的患者的中位总生存期为 10.6 个月，而服用安慰剂的患者为 7.8 个月。服用 Stivarga 的患者的中位无进展生存期为 3.1 个月，而服用安慰剂的患者为 1.5 个月。服用瑞戈非尼的患者的总体反应率为 11%，而服用安慰剂的患者为 4%。
瑞戈非尼的常见副作用包括疼痛（包括胃肠道和腹痛）、手足皮肤反应、疲劳、腹泻、食欲下降、高血压（高血压）、感染、说话困难（发音困难）、血液中胆红素水平高（高胆红素血症）、发烧、粘膜炎症（粘膜炎）、体重减轻、皮疹和恶心。Stivarga 与严重风险相关，包括肝损伤（肝毒性）、感染、大量出血（出血）、胃或肠穿孔（胃肠道穿孔或瘘管）、皮肤损伤（皮肤毒性）、高血压、血液流向心脏（心脏缺血和梗死）、暂时性脑肿胀（可逆性后部白质脑病综合征）和伤口愈合并发症。
孕妇或哺乳期妇女不应服用瑞戈非尼，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。服用 Stivarga 的女性和男性应在服用最后一剂期间和服用最后一剂后两个月内采取有效的避孕措施。
该瑞戈非尼申请被授予优先审评指定，根据该指定，FDA 的目标是在六个月内对申请采取行动，如果该机构确定该药物如果获得批准，将显着提高治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性健康）状况。
瑞戈非尼的这一适应症还获得了孤儿药称号，该称号为协助和鼓励罕见病药物的开发提供了激励。
FDA 将瑞戈非尼的批准授予拜耳医药保健公司。
